Eine Injektion verwandelt laut Mausstudie Immunzellen in wirksame Waffen gegen Krebs
Die Welt der Krebsbehandlung könnte vor einem echten Umbruch stehen, dank einer neuen Gentherapie, die Behandlungen zugänglicher und günstiger machen könnte. Entwickelt wurde sie von einem Forschungsteam unter der Leitung von Justin Eyquem an der University of California, San Francisco (UCSF). Viele sehen die Methode als wichtigen Fortschritt im Kampf gegen Tumore.
Wie die aktuelle CAR‑T‑Therapie funktioniert
Die aktuelle Standardbehandlung, die sogenannte CAR‑T‑Therapie, ist recht aufwändig und zieht sich über mehrere Wochen. Dafür werden dem Patienten T‑Lymphozyten (T‑Zellen) entnommen, im Labor genetisch verändert, um den chimerischen Antigenrezeptor (CAR) einzubauen, und anschließend wieder zurückgegeben. Pro Patient fallen Kosten zwischen 368.000 und 460.000 Euro an, und die Therapie braucht spezielle Einrichtungen, die derzeit meist nur große Krebszentren anbieten.
Vor der Rückgabe der Zellen muss der Patient eine Chemotherapie bekommen, um das Knochenmark vorzubereiten.
Eyquems neue Technik kurz erklärt
Eyquems Ansatz ist radikal anders: Es handelt sich um ein Zwei-Partikel-System, das direkt in den Blutkreislauf gespritzt wird. Der erste Partikel bringt die CRISPR‑Cas9‑Editierungsmaschine zu den zirkulierenden T‑Lymphozyten im Körper. Der zweite Partikel liefert die CAR‑DNA. Durch die präzise Einfügung dieser DNA per CRISPR sinkt das Risiko für nachfolgende Krebserkrankungen deutlich.
Die so in vivo (also im Körper) produzierten CAR‑T‑Zellen könnten laut Eyquem sogar besser funktionieren als die im Labor erzeugten Zellen.
Beeindruckende Ergebnisse in Mausmodellen
In Mausversuchen war die Methode extrem wirkungsvoll: Eine einzige Injektion reichte oft, um Leukämie-Spuren in weniger als zwei Wochen zu beseitigen. Auch bei anderen Krebsarten wie dem multiplen Myelom gab es starke Effekte. Besonders auffällig war die Reduktion solider Tumoren vom Typ Sarkom, ein Bereich, in dem konventionelle Ansätze häufig scheitern.
In manchen Fällen machten die in vivo hergestellten CAR‑T‑Zellen bis zu 40 % der Immunzellen in verschiedenen Organen aus.
Sicherheit und Ausblick
Ein zentraler Punkt der Technik ist die gezielte Integration ins Genom, wodurch das Risiko zufälliger Einfügungen und damit verbundener Komplikationen stark reduziert wird. Im Gegensatz zu aktuellen Methoden, bei denen das CAR‑Gen teils willkürlich ins Genom eingebaut wird, verringert die neue Methode das Risiko nachfolgender Krebserkrankungen.
Für den Übergang zu klinischen Studien mit Menschen wird aber noch Zeit gebraucht.
Wer alles mitarbeitet
Die Studie wurde am 18. März in der Fachzeitschrift Nature veröffentlicht. Neben der UCSF sind auch die Gladstone Institutes, die Duke University und das Innovative Genomics Institute an der Forschung beteiligt. Erwähnenswert ist außerdem die Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna, Mitbegründerin des Innovative Genomics Institute.
Um die Technik in klinische Studien zu überführen, wurde das Unternehmen Azalea Therapeutics gegründet.
Mögliche Folgen für das Gesundheitssystem
Gelingt die Methode auch beim Menschen, könnten Herstellungskosten und Wartezeiten deutlich sinken. Statt auf zentrale Produktionsanlagen angewiesen zu sein, könnten lokale Krankenhäuser diese Therapie anbieten (was die Versorgung vor Ort verbessern würde). Das würde die Verfügbarkeit solcher Behandlungen deutlich erweitern und das Gesundheitssystem entlasten.
Die möglichen Folgen dieser Technologie sind groß und spannend, zugleich sind strenge klinische Studien nötig, um Sicherheit und Wirksamkeit beim Menschen zu bestätigen. Bis dahin bleibt die Entwicklung ein eindrückliches Beispiel dafür, wie moderne Forschung die medizinische Versorgung verändern kann.